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Elektrorollstuhl-Hockeyspieler mit Muskelatrophie: Bei Kindern soll das Mittel Zolgensma helfen.

Pharmabranche

Null Euro statt zwei Millionen

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Ein Muskelschwund-Präparat ist das teuerste Medikament der Welt. Kassen fordern den Hersteller Novartis auf, das Mittel bis zur offiziellen Zulassung zunächst kostenfrei abzugeben.

In der Debatte über ein neues, rund zwei Millionen Euro teures Medikament gegen Muskelschwund bei Kindern hat der Spitzenverband der gesetzlichen Krankenversicherung den Hersteller Novartis aufgefordert, das Präparat für eine Übergangszeit kostenfrei abzugeben und von den Ärzten die Haftung zu übernehmen. „Ich fordere Novartis auf, ein Härtefallprogramm aufzulegen, statt das Haftungsrisiko für sein Medikament den behandelnden Ärzten zuzuschieben“, sagte das Vorstandsmitglied im Kassen-Spitzenverband, Stefanie Stoff-Ahnis, dem Redaktionsnetzwerk Deutschland (RND). „Ein Härtefallprogramm ist auch Ausdruck dafür, dass ein Unternehmen Verantwortung für sein Produkt und den Schutz der Patienten übernimmt“, fügte sie hinzu.

Mit einem Preis von umgerechnet zwei Millionen Euro für eine einmalig zu gebende Spritze gilt das Präparat Zolgensma derzeit als das teuerste Medikamente weltweit. Es ist noch nicht in Deutschland zugelassen, weshalb die Kassen die Kosten nicht erstatten. Ärzte, die nicht zugelassene Mittel verabreichen, müssen zudem die Haftung voll übernehmen.

Um in Ausnahmefällen eine schnelle Versorgung von Patienten mit neuen Medikamenten zu gewährleisten, können Hersteller aber bei der zuständigen Arzneimittelbehörde ein Härtefallprogramm anmelden. Dann müssen sie das Medikament kostenfrei abgeben, während die Kassen die Behandlungskosten übernehmen. Zudem werden die Ärzte von der Haftung befreit. Sie liegt dann wieder beim Hersteller.

Nach Angaben des Kassen-Spitzenverbandes hat es bereits Gespräche mit Novartis gegeben. Der Hersteller habe sich aber geweigert, ein Härtefallprogramm aufzulegen. Stoff-Ahnis bedauerte das. Die Bezahlung des Medikamentes durch den Hersteller und die Übernahme der Behandlungskosten durch die Kassen sei „ein für beide Seiten faires Modell und ermöglicht in ganz besonderen Fällen die Behandlung sehr kranker Menschen“, sagte sie dem RND. Die für ein Härtefallprogramm geltenden Regen für den Schutz der Patienten dürfen nicht durch Einzelimporte untergraben werden, kritisierte sie.

Das Medikament hat in den vergangenen Wochen für Schlagzeilen gesorgt. Die Eltern zweier Kinder hatten sich an die Presse gewandt, öffentlichkeitswirksame Aktionen gestartet und juristische Unterstützung gesucht, damit die Kassen die Kosten übernehmen. Das ist dann auch geschehen.

Anschließend gab es jedoch heftige Kritik. Über eine „beispiellose Medienkampagne“ sei auf Kassen und Ärzte erheblicher Druck ausgeübt worden, hieß es in einem Brief vom Gemeinsamen Bundesausschuss, Verband der Universitätsklinika Deutschlands und diversen Kassen an Gesundheitsminister Jens Spahn (CDU).

Die Sorge ist, dass das Beispiel Schule macht und auf diesem Umweg sehr teure Medikamente noch vor ihrer Zulassung auf den deutschen Markt gedrückt werden. Experten erwarten, dass es in den kommenden Jahren immer mehr hochpreisige Gen- und Zelltherapien geben wird.

Auch die zuständige Fachgesellschaft hatte kritisch reagiert. Ob Zolgensma das bessere Medikament sei, müssen Mediziner beurteilen und nicht Juristen oder die Medien, so die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM). Die DGM setze sich zwar für eine schnelle Zulassung des Medikaments ein. Es dürfe aber nicht der Eindruck erweckt werden, dass es sich um ein Allheilmittel handele.

Der Hersteller gibt an, dass eine einmalige Dosis Kindern mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) hilft. Mit dieser seltenen Erkrankung kommt etwa eines von 10 000 Neugeborenen auf die Welt. Auslöser ist ein erblicher Gendefekt, der dazu führt, dass die Nerven im Rückenmark die Muskeln nicht ausreichend versorgen. Es gibt verschiedene Schweregrade. Bei der schwersten Verlaufsform sterben die Kinder unbehandelt meist innerhalb der ersten zwei Lebensjahre an Atemschwäche.

In den USA ist Zolgensma für Kinder bis zwei Jahre seit Mai zugelassen, bis Ende September laut Novartis rund 100 Patienten damit behandelt. Für Deutschland und die EU rechnet Novartis mit 50 potenziellen Patienten und der Zulassung im ersten Quartal kommenden Jahres.

Das Medikament von Novartis ist nicht das erste, das gegen den Muskelschwund helfen soll. Seit 2017 ist in der EU Nusinersen mit dem Handelsnamen Spinraza der Firma Biogen zugelassen, das für die Patientengruppe einen „erheblichen Zusatznutzen“ darstellt, wie der Gemeinsame Bundesausschuss bereits festgestellt hat. Ob Zolgensma dieses Medikament übertrifft, ist offen. Spinraza war bereits von November 2016 bis zur Zulassung im Mai 2017 im Rahmen eines Härtefallprogramms in Deutschland erhältlich. Derzeit gibt es für zehn Medikamente derartige Programme.

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