Spinale Muskelatrophie (SMA)

Novartis verlost Medikament für todkranke Babys

Ab dem 3. Februar wird das Medikament Zolgensma vom Pharmakonzern Novartis verlost. Es hilft Kleinkindern unter zwei Jahren mit einem Gendefekt. 

  • Eine Dose des Medikaments Zolgensma hilft Kindern unter zwei Jahren, die an dem Gendefekt Spinale Muskelatrophie (SMA) leiden
  • In Deutschland ist das Medikament Zolgensma von Novartis noch nicht zugelassen
  • Novartis kündigt ein Härtefallprogramm an: 100 Dosen sollen 2020 weltweit kostenlos zur Verfügung gestellt werden
  • Losverfahren ab 03.02.2020

Update: 02.02.2020, 08.15 Uhr: 

Für die verzweifelten Eltern todkranker Babys ist eine neue Gentherapie ein Hoffnungsschimmer in dunkelsten Zeiten. Aber was, wenn das Mittel noch nicht zugelassen ist, wenn es mit zwei Millionen Euro pro Dosis das teuerste Medikament der Welt ist? Der Schweizer Pharmahersteller Novartis verlost ab Montag (3. Februar) Behandlungen für 100 Säuglinge und Kleinkinder bis 2 Jahren. Bewerben konnten sich Familien aus aller Welt, deren Kind an spinaler Muskelatrophie (SMA) leidet, und bei denen keine andere Therapie hilft. Ist das eine Überlebenslotterie, wie Kritiker sagen?

Novartis: 100 Therapien werden verlost

Betroffene fragen: Warum stellt Novartis nicht statt 100 Behandlungen für knapp zwei Millionen Euro pro Dosis 1000 Behandlungen zu einem niedrigen Preis bereit? Die Herstellungskapazitäten seien begrenzt, sagt die Sprecherin. Mehr als 100 Dosen könne das einzige Werk in Illinois in den USA in diesem Jahr nicht zusätzlich zu den erwarteten Bestellungen liefern.

Für den Preis pro Dosis waren die Kosten für das andere Medikament für SMA-Kinder ausschlaggebend, sagt Dave Lennon, Chef des Herstellers AveXis, der zu Novartis gehört. Zolgensma, das nur einmal verabreicht wird, sei über zehn Jahre gerechnet halb so teuer wie Spinraza, das alle vier Monate gespritzt werden muss.

Um allen Patienten eine faire Chance zu geben, sei nur das Zufallsprinzip in Frage gekommen, so die Novartis-Sprecherin. „Es ist ein Dilemma“, räumt sie ein. „Wir haben einfach nicht so viele Dosen zur Verfügung wie wir gerne hätten. Bei aller Kritik an diesem Verfahren mangelt es vorerst an Alternativvorschlägen.“

Kritik an Novartis von Medizinethiker

Der Medizinethiker Norbert W. Paul widerspricht. Ethischer wäre es gewesen, klare Kriterien als Voraussetzung für die Verabreichung des Medikamentes festzulegen, sagt der Professor der Universitätsmedizin Mainz. Zum Beispiel, ob es für die Kinder alternative Therapien gebe, ob eine Klinik in der Nähe sei, die mit Gentherapie umgehen könne, ob eine Nachsorge und im Notfall auch eine Krisenversorgung möglich sei.

Das Losverfahren lehnt er ab. „Novartis unterläuft mit dieser Abgabe aus Mitleid die Zulassung, um einen Fuß im Markt zu haben und so Druck zu machen, dass die Zulassung gar nicht mehr erforderlich zu sein scheint“, sagt er. Es sei wie eine verdeckte Marketingkampagne. Es entstehe der Eindruck, als handele es sich bei dem Medikament um eine Zauberkugel, und als sei die Standardtherapie mit Spinraza schlechter oder eine Billigvariante. „Dem ist ja gar nicht so“, betont Paul. „Aber natürlich greifen verzweifelte Eltern nach jedem Strohhalm. Um so bedenklicher ist eine Verlosung.“

Erstmeldung

In der Diskussion um ein rund zwei Millionen Euro teures Medikament gegen Muskelschwund reagiert der Hersteller Novartis auf Appelle des Bundesgesundheitsministeriums und von Krankenkassen. Diese hatten Ende November an den Pharmakonzern appelliert, das Mittel Zolgensma an Kinder unter zwei Jahren mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) befristet kostenlos abzugeben. Die Novartis-Tochter Avexis bot nun an, vor der Zulassung in Europa mit den Kassen Regelungen zu einer Nachvergütung zu treffen. Novartis erwartet eine Zulassung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) in der ersten Jahreshälfte 2020.

Seit Mai ist Zolgensma in den USA für Kinder bis zwei Jahre zugelassen. Sollte das Mittel vor einer europäischen Zulassung aus den USA importiert werden, müssten die Krankenkassen zunächst allenfalls einen „nominellen Betrag von 10 Euro“ zahlen, heißt es in dem Vorschlag. Erst nach einem abgeschlossenen Nutzenbewertungsverfahren werde dann der mit den Kassen vereinbarte Erstattungsbetrag fällig. Sollte die EMA das Präparat nicht zulassen, entfalle die Erstattung, heißt es in dem Schreiben, das der Deutschen Presse-Agentur dpa vorliegt.

Zolgensma ist eines der teuersten Medikamente in den USA

Mit einem Preis von etwa 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro) in den USA ist Zolgensma eines der teuersten Medikamente. Eine einmalige Dosis soll Kindern mit SMA helfen. Mit dieser Krankheit kommt etwa eines von 10 000 Neugeborenen zur Welt. Auslöser ist ein Gendefekt, der dazu führt, dass die Nerven im Rückenmark die Muskeln nicht ausreichend versorgen. Bei der schwersten Verlaufsform sterben die Kinder unbehandelt meist innerhalb der ersten zwei Lebensjahre an Atemschwäche. In Deutschland werden nach Angaben von Novartis pro Jahr etwa 50 Kinder mit der schwersten Form der Erkrankung (SMA Typ 1) geboren.

Um die Vergabe der Arznei schwelt seit Monaten eine Debatte. Zwei Kinder in Deutschland haben das Medikament nach Herstellerangaben bisher erhalten, bezahlt von gesetzlichen Krankenkassen. Über eine „beispiellose Medienkampagne“ sei auf Kassen und Ärzte Druck ausgeübt worden, bemängelte kürzlich ein Brief des Gemeinsamen Bundesausschusses von Ärzten, Kliniken, des Verbands der Universitätsklinika und diverser Kassen an Gesundheitsminister Jens Spahn (CDU).

Novartis kündigt globales Härtefallprogramm für Zolgensma an

Am Donnerstag kündigte Novartis zusätzlich ein globales Härtefallprogramm an, das für Länder gelte, in denen das Präparat nicht zugelassen sei. „Für das erste Halbjahr 2020 werden wir 50 Patientendosen weltweit zur Verfügung stellen, bis zum Jahresende 2020 planen wir, insgesamt bis zu 100 Dosen bereitzustellen“, teilte das Unternehmen mit. Für Deutschland werde geprüft, inwiefern Patienten in das Programm eingeschlossen werden könnten, hieß es weiter.

Im Rahmen des Programms sollten Ärzte infrage kommende Patienten bei Avexis melden, erläuterte eine Novartis-Sprecherin. Dort würden dann die Kriterien für eine Vergabe überprüft. Diese Vergabe soll den Angaben zufolge alle zwei Wochen erfolgen. Novartis hatte im November mitgeteilt, seit der Zulassung in den USA seien aus der ganzen Welt Anfragen nach einem Zugang vor Zulassung für das Medikament eingegangen. (dpa)

Rubriklistenbild: © picture alliance/Marina Mantel

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