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Ein Junge mit Muskelschwund läuft mit Hilfe eines Exo-Skeletts.

Novartis-Medikament Zolgensma

Medikament kostet 2,1 Millionen Dollar pro Dosis - Experte: „Da fehlt jede Transparenz“

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2,1 Millionen Dollar für eine Dosis: Der Pharmakonzern Novartis bringt ein neues Medikament auf den Markt. Arzneimittelexperte Gerd Glaeske ist empört über diesen Preis.

Es ist ein stolzer Preis: Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat ein Gentherapie-Mittel zugelassen, das 2,125 Millionen Dollar pro Dosis kostet. Mit dem Medikament Zolgensma soll die Krankheit Spinale Muskelatrophie (Muskelschwund) bei Säuglingen und Kleinkindern behandelt werden. Der Hersteller Novartis teilte mit, eine Einmalbehandlung solle eine teurere lebenslange Therapie der Krankheit ersetzen. Wie US-Medien berichteten, ist Zolgensma das teuerste Medikament, das die FDA je zugelassen hat. Der Bremer Arzneimittelexperte Gerd Glaeske erklärt im Interview mit der FR, was er davon hält.

Herr Glaeske, Novartis darf Zolgensma in den USA für 2,1 Millionen Dollar pro Dosis verkaufen. Manche Menschen sind darüber ziemlich empört. Zurecht?
Ich kann die Empörung gut nachvollziehen, ich gehöre auch zu dieser Gruppe. Hier werden Dimensionen erreicht, die für ein Gesundheitssystem existenziell werden können – ohne Nachweis, wie solche Preise zustande kommen. Da fehlt jede Transparenz in der Begründung, zum Beispiel mit Blick auf die Forschungs- und Entwicklungskosten. Der Wirkstoff kommt von dem Chicagoer Unternehmen Avexis, das Novartis 2018 für 8,7 Milliarden Dollar gekauft hat – der hohe Preis des Mittels soll wohl dafür sorgen, dass sich diese Ausgaben möglichst schnell amortisieren.

Der Hersteller argumentiert, dass die lebenslangen Behandlungskosten für betroffene Patienten derzeit bei rund sechs Millionen Dollar lägen – die neue Behandlungsmethode sei billiger.
Das Problem unseres Systems ist, dass wir bisher keine wirklich gute gesundheitsökonomische Evaluationen nach internationalen Standards durchführen und auch keine lebenslangen Kosten für bestimmte Krankheiten haben. So lässt sich vieles behaupten, ohne nachprüfbar zu sein, was aber für Preisverhandlungen wichtig wäre. Und wer sagt denn, dass alle Patientinnen und Patienten, die so behandelt werden, in die Novartis-Berechnungen passen? Es muss darum gehen, in der Versorgung den Nutzen für die Patientinnen und Patienten erkennen zu können, klinische Studien, die für die Zulassung eingereicht werden, in diesem Fall an 15 Kindern unter zwei Jahren, lassen nur schwerlich Hochrechnungen für die lebenslangen Kosten zu.

Gerd Glaeske ist Spezialist für Arzneimittelforschung und Professor an der Universität Bremen.


Was muss sich ändern?
Es muss verlangt werden, dass die Firmen eine Begleitforschung unabhängiger Institute finanzieren, um dann bezüglich des Verlaufs der Behandlung über Kosten verhandeln zu können. Der von Herstellern festgesetzte Preis ist immer auch einer, der an den Profitmöglichkeiten des Marktes orientiert ist. Es kann aber nicht sein, dass dieses Interesse die Kassen unserer gesetzlichen Krankenversicherung ausplündert – ohne den Nachweis zu führen, dass die Mittel in der üblichen Versorgung einen therapeutischen Fortschritt für die jeweiligen Patientinnen und Patienten darstellen, indem die Mortalität gesenkt, die Krankheitslast und die Nebenwirkungen verringert und die Lebensqualität erhöht werden. Diese Nachweise liegen bisher nicht vor.

Novartis will das Medikament auch in Europa zulassen. Kann das Unternehmen hier mit einem ähnlichen Preis rechnen?
Ich gehe davon aus, dass die Preise in Europa ähnlich ausfallen werden wie die in den USA, ansonsten würde Novartis Gefahr laufen, dass dieses Arzneimittel aus Ländern mit günstigeren Preisen in die Länder mit höheren Preisen importiert würde. Und das kann nicht im Sinne eines global agierenden Unternehmens sein.

Wie wägt man überhaupt zwischen den Gesundheitsinteressen des einzelnen Patienten und den finanziellen Belastungen für die Versichertengemeinschaft ab?
Dies kann nur über eine adäquate Kosten-Nutzen-Bewertung geschehen. In manchen Ländern schaut man, welche Behandlung pro eingesetztem Euro die meisten zusätzlichen Lebensjahre in möglichst guter Gesundheit bringt, in anderen werden Effizienzindikatoren herangezogen. Wir machen das in Deutschland noch nicht so konsequent, wie es nötig wäre.

In den nächsten Jahren sollen weitere Gentherapien auf den Markt kommen. Was bedeutet das für das Gesundheitswesen?
Wir müssen die Entwicklung nicht nur aufmerksam und kritisch verfolgen, sondern möglichst rasch steuernde Instrumente etablieren, die mit den pharmazeutischen Herstellern ein substanzielle und begründete Diskussion über deren Preisvorstellungen zulassen. So sehr ich therapeutische Innovationen begrüße, die bestimmten Patientinnen und Patienten besser als bisher helfen und ihnen ein längeres Leben sichern können, so wenig kann dies ein Freibrief für die pharmazeutischen Unternehmen sein, dieses System in asozialer Weise zu belasten.

Interview: Daniel Baumann

Schwere Krankheiten

Als Spinale Muskelatrophien werden nach Angaben des Friedrich-Baur-Instituts an der Ludwig-Maximilians-Universität München eine Gruppe von Erkrankungen bezeichnet, bei denen spezielle Nervenzellen im Rückenmark zugrunde gehen. Diese Motoneuronen steuern die Bewegungen von Muskeln. Die Erkrankung geht auf ein fehlerhaftes Gen zurück: Das SMN1-Gen (Survival-of-Motorneurons-Gens 1) bildet ein Eiweiß, das für den Erhalt der Motoneuronen nötig ist. Ohne das Eiweiß verkümmern die Nervenzellen.

Als Folge kommt es zu Muskelschwund, vor allem an Armen und Beinen, später am gesamten Rumpf. Da im Krankheitsverlauf meist auch die Atemmuskulatur beeinträchtigt wird, sind die Betroffenen häufig auf eine Beatmungstherapie angewiesen. Bei der schlimmsten Form der Erkrankung, dem Typ 1, können die betroffenen Kinder häufig nicht sitzen oder den Kopf halten. Sie sterben meist schon vor dem zweiten Lebensjahr. Nach Angaben des Pharmakonzerns Novartis kommt etwa eines von 10 000 Kindern mit einer Spinalen Muskelatrophie auf die Welt.

Bei der Gentherapie mit Zolgensma bekommen die Patienten einmalig funktionsfähige Kopien des Gens verabreicht. In klinischen Tests mit der Arznei hätten Patienten Besserungen gezeigt, die im normalen Krankheitsverlauf nicht zu erwarten seien, so Novartis. So hätten 13 von 21 Kindern, die vor dem sechsten Lebensmonat behandelt worden waren, bis zum Alter von 14 Monaten keine permanente Atemtherapie benötigt. Zehn hätten gelernt, zumindest kurzzeitig selbstständig zu sitzen.

Zu den größten Risiken der Behandlung gehört laut Novartis eine schwere Leberbeschädigung. Weitere Nebenwirkungen seien eine Zunahme bestimmter Leberenzyme und Übelkeit. (dpa)

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