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Baden-Württemberg, Ludwigsburg: Der einjährige Michael schläft, während er eine Injektion mit dem Genpräparat Zolgensma gegen spinale Muskelatrophie bekommt. Der Schweizer Pharmakonzern Novartis will 100 Dosen des Medikaments verlosen - jede von ihnen kostet rund 2 Millionen Euro.
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Baden-Württemberg, Ludwigsburg: Der einjährige Michael schläft, während er eine Injektion mit dem Genpräparat Zolgensma gegen spinale Muskelatrophie bekommt. Der Schweizer Pharmakonzern Novartis will 100 Dosen des Medikaments verlosen - jede von ihnen kostet rund 2 Millionen Euro.

Teuerstes Medikament der Welt

Eltern entsetzt: Pharmakonzern verlost Gentherapie für todkranke Babys

Bei der Verlosungsaktion einer Gentherapie für todkranke Babys haben jetzt auch Kinder in Deutschland eine Chance. Am Montag hat das zuständige Bundesinstitut grünes Licht gegeben.

Das Schweizer Pharmaunternehmen Novartis startete die Verlosung einer Behandlung mit Zolgensma für 100 Kinder am Montag. Es handelt sich um das teuerste Medikament der Welt, mit rund zwei Millionen Euro für eine Dosis. Die Therapie ist für Kinder unter zwei Jahren, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden, die Muskelschwund verursacht und in schweren Fällen unbehandelt zum Tod führen kann.

„Es gibt keine Gründe, dem Härtefallprogramm zu widersprechen“, teilte das Paul-Ehrlich-Institut in Langen mit. Das Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel ist dafür zuständig, solche Ausnahmeregeln zu genehmigen. Damit können Kinder, die bei der Novartis-Verlosung gewinnen, auch in Deutschland mit dem Medikament Zolgensma behandelt werden, obwohl es in Europa noch nicht zugelassen ist.

Zolgensma in Europa noch nicht zugelassen - Verlosungsaktion wird kritisiert

Betroffene Eltern, die Gesellschaft für Muskelkranke und Medizinethiker haben die Verlosungsaktion kritisiert. Die Therapie sollte nach medizinischen Kriterien für jene Kinder zur Verfügung stehen, die sie am nötigsten brauchen, sagen sie. In Deutschland ist nach Angaben des Instituts eins von 10.000 Kindern betroffen.

Das Medikament* ist in den USA seit Mai vergangenen Jahres zugelassen. In Europa laufen noch Prüfungen durch die Europäische Arzneimittelagentur. Es steht ein anderes Medikament für SMA-Patienten zur Verfügung, das aber weniger effektiv ist und nicht allen Kindern hilft.

dpa

Weiterlesen: Nur Zwei-Millionen-Euro-Spritze kann ihn retten: Teuerste Therapie der Welt für Baby John.

Bei seltenen Erkrankungen Hilfe suchen

Cordelia ist eine von vier Millionen Patienten in Deutschland mit einer seltenen Erkrankung - in ihrem Fall ein CDKL5-Gendefekt. Foto: Frank Rumpenhorst
Cordelia ist eine von vier Millionen Patienten in Deutschland mit einer seltenen Erkrankung - in ihrem Fall ein CDKL5-Gendefekt. Foto: Frank Rumpenhorst © Frank Rumpenhorst
Cordelia Woko mit ihrer Mutter Esther und Zwillingsschwester Catherine (r). Cordelia hat einen CDKL5-Gendefekt, eine sehr seltene Erkrankung des X-Chromosoms. Foto: Frank Rumpenhorst
Cordelia Woko mit ihrer Mutter Esther und Zwillingsschwester Catherine (r). Cordelia hat einen CDKL5-Gendefekt, eine sehr seltene Erkrankung des X-Chromosoms. Foto: Frank Rumpenhorst © Frank Rumpenhorst
"My kid is a fighter!" - "Mein Kind ist ein Kämpfer", steht auf dem Auto von Esther Woko. Ihre Tochter Cordelia hat einen CDKL5-Gendefekt. Foto: Frank Rumpenhorst
«My kid is a fighter!» - «Mein Kind ist ein Kämpfer», steht auf dem Auto von Esther Woko. Ihre Tochter Cordelia hat einen CDKL5-Gendefekt. Foto: Frank Rumpenhorst © Frank Rumpenhorst
Miriam Schlangen leitet die Geschäftsstelle Nationales Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE). Foto: Angelique Tuszakowski/Mukoviszidose e.V.
Miriam Schlangen leitet die Geschäftsstelle Nationales Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE). Foto: Angelique Tuszakowski/Mukoviszidose e.V. © Angelique Tuszakowski
Stephan Kruip ist Vorsitzender des Vereins Mukoviszidose. Foto: Fabian Helmich/Mukoviszidose e.V.
Stephan Kruip ist Vorsitzender des Vereins Mukoviszidose. Foto: Fabian Helmich/Mukoviszidose e.V. © Fabian Helmich
Mirjam Mann ist Geschäftsführerin des Vereins Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE). Foto: ACHSE e.V.
Mirjam Mann ist Geschäftsführerin des Vereins Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE). Foto: ACHSE e.V. © ACHSE e.V.
Cordelia Woko (vorn) beim Malen mit ihrer Schwester Cecilia. Cordelia hat einen CDKL5-Gendefekt, eine sehr seltene Erkrankung des X-Chromosoms. Foto: Frank Rumpenhorst
Cordelia Woko (vorn) beim Malen mit ihrer Schwester Cecilia. Cordelia hat einen CDKL5-Gendefekt, eine sehr seltene Erkrankung des X-Chromosoms. Foto: Frank Rumpenhorst © Frank Rumpenhorst

*Merkur.de ist Teil des bundesweiten Ippen-Digital-Redaktionsnetzwerks.

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