Gastbeitrag

Seltene Krankheiten besser erforschen

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  • Antonia Panse
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Für fast unbekannte Erkrankungen fehlen Erkenntnisse über Ursache, Verlauf und mögliche Therapien. Das muss sich schnell ändern.

Allein bei uns in Deutschland leben rund vier Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung. Europaweit sind es rund 35 Millionen Menschen. Wie viele seltene Erkrankungen es gibt, lässt sich nur schwer sagen. Schätzungen gehen von bis 8000 Krankheiten aus, an denen nach der europäischen Definition nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen erkrankt sind. 

Für sich selbst genommen sind die Erkrankungen selten und die Patientinnen und Patienten zudem häufig über Deutschland, Europa oder die ganze Welt verstreut (und deshalb bei den Ärztinnen und Ärzten häufig unbekannte Einzelfälle). Insgesamt aber ist die Zahl beeindruckend und bedrückend groß.

Menschen mit seltenen Erkrankungen sind neben der Belastung durch ihre Krankheit oftmals auch mit weiteren schwerwiegenden Problemen konfrontiert: fehlerhafte oder verzögerte Diagnosen, die oft zu Fehltherapien mit negativen gesundheitlichen Folgen führen, wenige Spezialisten und der im Vergleich zu anderen Erkrankungen höhere Betreuungs- und Zeitaufwand. 

Für viele der Erkrankungen fehlen immer noch wissenschaftliche Erkenntnisse über Ursache, Verlauf und Therapiemöglichkeiten. Medikamente gibt es nur für wenige seltene Erkrankungen, die oftmals nur einzelne Symptome behandeln. Die Durchführung aussagekräftiger Studien ist wegen der geringen Zahl von Patientinnen und Patienten schwierig. 

Helfen könnte nur eine verstärkte Erforschung der Krankheiten. Aber wie so oft sind es wirtschaftliche Faktoren, die den Forschungsanstrengungen und der Entwicklung von neuen Medikamenten entgegenstehen: Für wenige betroffene Patientinnen und Patienten ein Medikament zu entwickeln, lohnt sich für die pharmazeutischen Unternehmen nicht. So einfach, so ungerecht. 

Nur wenige seltene Erkrankungen haben das „Glück“ quasi über Nacht bekannt zu werden, wie es 2014 im Zuge der Ice-Bucket-Challenge der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) passiert ist. Ein Glücksfall war aber nicht nur die dadurch generierte Aufmerksamkeit für diese Erkrankung des zentralen und peripheren Nervensystems, sondern insbesondere das dadurch erhöhte Spendenaufkommen. Spenden in Höhe von 1,6 Millionen Euro allein für die ALS-Ambulanz der Charité in Berlin. Geld, das für die ALS-Ursachen- und Therapieforschung dringend benötigt wird. 

Andere seltene Erkrankungen sind aber weiter nur wenigen Menschen bekannt. Diabetes, Krebserkrankungen oder Alzheimer und Demenz sind den meisten Menschen ein Begriff und auch in den Medien allgegenwärtig. Aber wer kennt schon die Niemann-Pick-Krankheit, eine Stoffwechselerkrankung, bei der sich Cholesterol in den „Abbauorganen“ Milz und Leber anhäuft und vom Körper nicht mehr abgebaut wird, oder das nephrotische Syndrom, bei dem lebenswichtige Eiweiße über den Urin verloren gehen? Dabei soll jetzt kein falscher Eindruck entstehen: Keine Krankheit und deren Erforschung sollte aufgrund einer anderen Krankheit vernachlässigt oder beiseite gedrängt werden. Alle Menschen sollten medizinisch gut betreut werden. 

Leitlinie der SPD ist dabei: Nur weil wenige Menschen von einer Krankheit betroffen sind, darf die Erforschung der Erkrankung und möglicher Therapieformen nicht vernachlässigt werden. Deswegen hat sich die SPD in den vergangenen Jahren wiederholt für eine Steigerung der Forschungsförderung auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen ausgesprochen. Denn leider bleibt es bei einer besonderen Verantwortung der öffentlichen Hand, da Forschung sonst kaum stattfinden würde.

Durch den Aktionsplan des Nationalen Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (Namse) und die Arbeit der spezialisierten Zentren und Forschungsverbünden hat sich die Situation für Patientinnen und Patientin in den letzten Jahren verbessert. 

Die Erforschung von seltenen Erkrankungen bleibt aber auch weiterhin eine der drängendsten Aufgaben, um den Betroffenen zu helfen. Daher werden wir uns auch in Zukunft für eine Erhöhung der Fördermittel einsetzen. Nicht zuletzt muss auch die Pharmaindustrie ihrer Verantwortung stärker gerecht werden – bei einem Umsatz von rund 30 Milliarden Euro allein im Jahr 2017 sollte ein geringerer Profit verkraftbar sein. 

René Röspel ist stellvertretender forschungspolitischer Sprecher der SPD-Bundestagsfraktion. Antonia Panse ist wissenschaftliche Mitarbeiterin im Büro von René Röspel.

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